上海2016年9月2日電 /美通社/ -- 美國時間8月31日，諾華宣布解散其細胞與基因治療研究部門，并入腫瘤業務部門。“這一機構變動將不會影響CTL019對難治/復發性兒童急性白血病的臨床應用在2017年前期通過FDA批準。”首席執行官 Joe Jimenez做了如上表示，并且強調CAR-T細胞療法作為公司抗腫瘤戰略的一個重要組成部分，該行動不會影響到公司對此領域的支持。

諾華認為，此次調整只是一個內部組織設計的自然演變的過程。“盡管之前細胞與基因治療部門作為一個獨立的單元在我們之前的制藥部門結構下運轉正常，但是此次調整會是一個新的綜合發展模式，我們的CAR-T腫瘤免疫療法將作為研究的重點，會更有效地推進工作”在一份聲明中，諾華如此表態。

盡管諾華反復強調CAR-T療法不受影響，但是業內的多數評論認為諾華CAR-T研究部門的重整，反映了全球CAR-T領域遇到了挫折。斯丹賽（ICT）認為：諾華公司作為一個全球跨國藥企巨頭，在新技術創新中往往要面對船大調頭慢，創新乏力的局面，經常會起一大早，趕一晚集。盡早從創新領域戰略收縮，是一個非常明智的節約成本的行動，并不代表整個CAR-T技術領域的研發和應用受到挫折。相反，巨型跨國企業的戰略調整，給創新型的中小企業，特別是給中國的CAR-T治療領域提供了難得的戰略機遇。

巨型跨國藥企參與創新技術領域研發競爭，船大調頭慢，往往是起一大早，趕一晚集

諾華的決定雖然很多人聽起來很意外，但是如果細觀創新藥物發展的歷史，就可以看出巨型跨國企業在創新領域過早的布局很多都難以取得期望的效果。

例如，在上世紀70年代開始的蛋白藥的產業革命中，一批像 Genentech 和 Amgen 一樣擁有強大創新能力的小公司脫穎而出。與此同時，包括羅氏在內的制藥巨頭同期也在蛋白藥的研發領域投入巨資。但在創新的曲折河道上，顯然跨國藥企的巨輪終究比不過創新企業快速靈活的沖鋒艇。在這場產業革命的競逐中，當年一個科學家和一個投資人用10萬美元風險投資組建的小公司Genentech不斷發展壯大終成氣候，直到2009年被羅氏以前后共計約1000億美元的代價收購。這些歷史反映了跨國制藥巨頭在創新領域缺乏創新基因、創新機制和創新活力的一個不可避免的規律。

究其原因，創新領域新技術層出不窮，情勢瞬息萬變，巨型的跨國藥企決策系統緩慢，一個項目從基層提出到批準往往需要幾個月甚至幾年。大型企業注重風險控制，而創新就意味著冒險，不符合大型公司的企業文化；而小公司對于創新非常重視，快速決策，機制靈活，敢于冒險，甚至上午決定的方案下午就可以執行起來，因此在創新競爭中總是可以占領先機。所以巨型藥企在創新領域布局過早，往往是起一大早，趕一晚集。

有評論說諾華調整細胞與基因治療部門的原因是實體瘤試驗未能取得進展。斯丹賽分析認為：盡管諾華未在實體瘤領域取得進展是個事實，但是全球都未取得進展，而且業內都預期近年會取得突破。因此這并不是諾華做出調整的根本原因，根本原因仍然是諾華判斷在創新領域很難保持領先的優勢。

在醫藥行業，像諾華這樣的巨型公司面對創新技術比較理想的策略有兩種：一是像 Celgene 一樣戰略投資Juno，占有少量股權，保持進退自如的靈活性；二是保持觀望，等技術更新換代成熟，小企業發展到一定規模，采取收購的方式獲得。而自建研發部門，靠內部研發部門參與創新領域的競爭，從一開始可能就是個錯誤的戰略。諾華能夠及時調整收縮，已經是個明智的選擇了。

從這個形勢來看，在未來相當長一段時間內，全球CAR-T細胞治療領域主要會是像 Juno、Kite 和斯丹賽（ICT）等創新能力強的新興公司的舞臺。

歷史給中國CAR-T技術彎道超車提供了稍縱即逝的機遇

目前，在全球 CAR-T 研發格局中，四個CAR-T領軍企業分別是諾華、Juno、kite和斯丹賽（ICT）。回顧7月初的 Juno 公司 CAR-T 臨床試驗造成3例病人腦水腫死亡事件，雖然 FDA 很快恢復了 Juno 的臨床試驗，但是受這一事件的影響，看來 Juno 需要進行更多的臨床試驗來證明JCAR015的安全性。JCAR015中的CD28共刺激結構域是造成病人腦水腫的主要原因，但是以基于4-1BB為共刺激結構域的諾華和斯丹賽的CAR-T臨床研究，并未受到影響。

再加上諾華解散細胞和基因治療部門的發生，使得CAR-T領域兩個領先的企業分別面對戰略和執行的問題，放緩了速度，為中國的CAR-T公司彎道超車提供了絕佳的機遇，這個歷史機遇也是稍縱即逝的。中國為了抓住這個歷史機遇，除了研究機構和企業要努力創新，監管部門也要學習國外的成熟經驗，抓住機遇，勇于擔當，有所作為。

目前，中國的CAR-T研究非常活躍，主體是創新公司。那么什么樣的創新公司容易在全球競爭中脫穎而出？回顧歷史，Genentech 是科學家和硅谷最著名的風投公司 KPCB 的投資人共同設立的創新公司。科學家判斷技術革命的趨勢，解決技術和研發的問題；投資人解決管理運營和資金的問題。看來這種互補的結合能夠比較容易的取得成功。

斯丹賽（ICT）也是由科學家團隊創建，由著名風投公司 KPCB 合伙人擔任 CEO 的公司。科學家團隊在干細胞技術、CAR-T技術、基因治療技術和基因編輯技術等領域有長期的技術積累，而 CEO 在運營管理和資金運作方面也有豐富的經驗。根據歷史的經驗，相信斯丹賽在前景廣闊的尖端醫藥技術領域會大有作為。